Rawatan baru dalam percubaan dapat memulihkan sel-sel otak di Parkinson
Serangkaian ujian klinikal telah menguji rawatan eksperimental untuk penyakit Parkinson yang menggunakan pendekatan baru: pemberian ubat terus ke otak melalui saluran implan. Penyelidik terkemuka percaya bahawa ini mungkin merupakan strategi terobosan "terobosan" untuk keadaan neurologi.
Dalam siri kajian baru yang berakhir dengan percubaan label terbuka (di mana para peserta menyedari rawatan apa yang akan mereka terima), para saintis telah mula menguji keberkesanan rawatan baru - dan kaedah penyampaian - untuk penyakit Parkinson.
Sekumpulan besar penyelidik dari pelbagai institusi di seluruh Inggeris dan Kanada, termasuk University of Bristol dan Cardiff University di UK, dan University of British Columbia di Vancouver, Kanada, merancang dan menjalankan perbicaraan.
Dalam kajian itu, para penyelidik bertujuan untuk memulihkan sel otak penghasil dopamin yang merosot pada orang yang doktor telah didiagnosis dengan penyakit Parkinson.
Oleh kerana dopamin adalah neurotransmitter yang membantu mengatur kawalan dan kelincahan pergerakan badan, pengeluaran dopamin yang terganggu - disebabkan oleh perubahan pada sel otak yang melepaskannya - membawa kepada gejala motor yang menjadi ciri penyakit Parkinson.
Pasukan penyelidik yang menjalankan percubaan saat ini memutuskan untuk mencuba dan memulihkan sel-sel otak tersebut dengan meningkatkan tahap faktor neurotropik yang berasal dari garis glial sel (GDNF), sejenis protein yang menyokong kesihatan saraf.
Dalam makalah kajian melaporkan hasil - yang muncul di Jurnal Penyakit Parkinson - para saintis menjelaskan bahawa bukan sahaja mereka menguji terapi novel tetapi juga kaedah pentadbiran yang inovatif - melalui pelabuhan yang mereka tanamkan di tengkorak.
Hasil yang sangat memberangsangkan
Pada mulanya, pasukan penyelidik melakukan kajian rintis kecil dengan enam peserta - semuanya hidup dengan penyakit Parkinson - tujuan utama mereka adalah untuk menentukan sama ada pendekatan terapi baru selamat atau tidak.
Pada peringkat seterusnya menyaksikan 35 lagi peserta penyakit Parkinson mengambil bahagian dalam percubaan double-blind ketika mereka atau para penyelidik yang menjalankan terapi itu mengetahui sama ada masing-masing berurusan dengan rawatan eksperimen atau plasebo.
Percubaan ini berlangsung selama 9 bulan (40 minggu), di mana pasukan memberi separuh sukarelawan GDNF bulanan dan memberikan plasebo kepada separuh yang lain yang bertindak sebagai kohort kawalan.
Akhirnya, para penyelidik menganjurkan percubaan terbuka, berdasarkan hasil ujian sebelumnya. Dalam percubaan ini, sukarelawan yang sebelumnya mendapat GDNF terus menjalani rawatan ini selama 40 minggu lagi.
Pada masa yang sama, mereka yang sebelumnya mendapat plasebo kini mempunyai GDNF selama 40 minggu. "Dari Oktober 2013 hingga April 2016, semua 41 pasien yang menyelesaikan kajian ibu bapa diperiksa untuk berpartisipasi dalam percubaan perpanjangan," tulis para penyelidik.
Untuk menerima ubat tersebut, para peserta bersetuju untuk memasang pelabuhan khas ke dalam kemahiran mereka, yang membolehkan infus dadah sampai ke otak mereka secara langsung. Setelah implantasi, para sukarelawan menerima, secara keseluruhan, lebih dari 1,000 suntikan dadah sekali setiap 4 minggu.
Ketika mereka menganalisis hasil percubaan 9 bulan pertama (40 minggu), para penyelidik tidak melihat perubahan dalam otak peserta yang telah menerima plasebo. Namun, mereka menyatakan bahawa sukarelawan yang telah menerima perawatan GDNF mengalami peningkatan 100 persen pada putamen, wilayah otak yang mengandung sel penghasil dopamin.
"Peningkatan spasial dan relatif peningkatan dalam imbasan otak melebihi apa yang dilihat sebelumnya dalam percubaan rawatan faktor pertumbuhan yang dilakukan secara pembedahan untuk Parkinson," kata penyelidik utama kajian itu, Alan Whone.
"Ini mewakili beberapa bukti yang paling menarik namun kita mungkin mempunyai cara untuk membangunkan semula dan memulihkan sel-sel otak dopamin yang secara beransur-ansur dimusnahkan di Parkinson," kata Whone untuk terus berdebat.
'Satu kejayaan besar'
Pada tanda 18 bulan, ketika peserta menjalani rawatan GDNF selama 9 bulan atau 18 bulan penuh, para penyelidik mendapati bahawa semua orang mula mengalami peningkatan simptom motor mereka yang sederhana hingga ketara ketika membandingkannya dengan skor prestasi mereka sebelum ini percubaan. Para penyelidik juga membuat kesimpulan bahawa pendedahan GDNF yang berpanjangan adalah selamat.
Walau bagaimanapun, pasukan memberi amaran bahawa pada akhir percubaan label terbuka, tidak ada perbezaan yang signifikan dari segi peningkatan gejala antara peserta yang telah menerima GDNF selama 40 minggu (9 bulan) dan mereka yang menerimanya dua kali ganda dalam tempoh tersebut .
Atas sebab ini, para penyelidik berpendapat bahawa mereka perlu melakukan kajian lanjutan, yang akan menilai berapa lama seseorang harus menerima rawatan untuk memperoleh banyak faedah.
Walaupun begitu, Steven Gill, pengarang bersama kajian, dan pereka alat pemberian ubat inovatif menekankan bahawa penemuan semasa menunjukkan bahawa terapi baru ini benar-benar selamat dan boleh dilaksanakan, dan orang boleh menggunakannya dalam jangka masa yang lama.
Lebih-lebih lagi, dia menyatakan bahawa pemberian ubat secara langsung ke kawasan otak yang mereka targetkan berpotensi merevolusikan pendekatan terapeutik terhadap keadaan neurologi.
"Percubaan ini menunjukkan bahawa kita dapat memasukkan ubat secara selamat dan berulang-ulang ke otak pesakit selama berbulan-bulan atau bertahun-tahun," kata Gill.
"Ini adalah penembusan yang signifikan dalam kemampuan kita untuk merawat keadaan neurologi, seperti Parkinson kerana kebanyakan ubat yang mungkin berfungsi tidak dapat menyeberang dari aliran darah ke otak kerana penghalang pelindung semula jadi."
Steven Gill
