Ubat demensia yang gagal mendapat peluang kedua
Biogen, sebuah syarikat bioteknologi multinasional, dan Eisai, sebuah syarikat farmaseutikal Jepun, merancang untuk mengemukakan kelulusan Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) untuk ubat Alzheimer yang mempunyai hasil yang beragam dalam ujian klinikal. Bolehkah ubat kontroversial ini memberikan harapan baru kepada berjuta-juta orang di seluruh dunia?
Di seluruh dunia, sekitar 50 juta orang hidup dengan demensia, bentuk yang paling biasa adalah penyakit Alzheimer.
Para penyelidik terus mengembangkan dan menguji ubat baru untuk mencuba dan melambatkan, membalikkan, atau sekurang-kurangnya memperbaiki gejala keadaan yang tidak dapat disembuhkan sekarang ini.
Namun banyak ubat baru yang dikembangkan oleh para saintis tidak pernah membuatnya melebihi tahap percubaan klinikal, kerana ia menyebabkan terlalu banyak kesan sampingan atau terbukti kurang berkesan daripada yang diharapkan oleh penciptanya.
Dan kemudian ada beberapa ubat yang membawa hasil bercampur ketika diuji dalam ujian klinikal. Salah satu ubat tersebut adalah aducanumab, yang dikembangkan oleh para saintis yang berafiliasi dengan Biogen, sebuah syarikat bioteknologi multinasional yang beribu pejabat di Cambridge, MA.
Aducanumab adalah antibodi monoklonal yang seharusnya mencegah atau melambatkan neurodegenerasi dengan membuang plak beta-amiloid toksik dari otak pada peringkat awal keadaan ini.
Biogen menguji ubat tersebut dalam dua ujian klinikal fasa III, tetapi pada bulan Mac tahun ini, syarikat memutuskan untuk menghentikan ujian lebih awal daripada jadual, setelah penilaian kumpulan bebas bahawa percubaan itu tidak mungkin memenuhi titik akhir utama mereka.
Ketika memutuskan untuk mengakhiri percubaan menilai ubat baru yang menjanjikan ini, syarikat itu kehilangan lebih dari $ 18 bilion, menurut Reuters.
Namun, sekarang, Biogen telah mengumumkan bahawa - dengan kerjasama rakan kongsi, Eisai, sebuah syarikat farmasi yang berpusat di Tokyo, Jepun - mereka telah memutuskan untuk menyerahkan aducanumab untuk persetujuan FDA awal tahun depan.
Analisis baru menunjukkan hasil yang lebih menjanjikan
Dalam siaran akhbar mereka, Biogen menjelaskan bahawa mereka mengambil keputusan ini setelah melakukan analisis sendiri dataset dari dua percubaan klinikal dan berunding dengan FDA mengenai penemuan tersebut.
"Dengan penyakit yang sangat dahsyat yang menimpa puluhan juta di seluruh dunia, pengumuman hari ini sungguh memikat dalam memerangi penyakit Alzheimer. Ini adalah hasil penyelidikan inovatif dan bukti kesungguhan Biogen untuk mengikuti sains dan melakukan perkara yang betul untuk pesakit, ”kata Michel Vounatsos, Ketua Pegawai Eksekutif Biogen.
"Kami berharap dapat memberikan terapi pertama kepada pesakit untuk mengurangkan penurunan klinikal penyakit Alzheimer dan potensi implikasi hasil ini untuk pendekatan serupa yang menargetkan [beta-amyloid]."
Michel Vounatsos
Pasukan di Biogen menjelaskan bahawa analisis kesia-siaan sebelumnya yang menyebabkan penghentian dua ujian klinikal sebenarnya bergantung pada kumpulan data yang lebih awal dan lebih kecil dari 1,748 peserta yang telah menyelesaikan rawatan selama 18 bulan dengan aducanumab.
Kini para penyelidik akhirnya menganalisis sekumpulan data yang lebih besar dari dua percubaan peringkat akhir, yang menampilkan maklumat dari 3.285 peserta, di mana 2.066 telah menyelesaikan rawatan selama 18 bulan dengan ubat tersebut. Data ini, Biogen mengekalkan, menceritakan kisah yang berbeza daripada yang disertakan dalam analisis kesia-siaan.
"Set data besar ini merupakan pertama kalinya kajian fasa III menunjukkan bahawa pelepasan agregat [beta-amyloid] dapat mengurangkan penurunan klinikal penyakit Alzheimer, memberikan harapan baru bagi masyarakat perubatan, pesakit, dan keluarga mereka," kata Dr Anton Porsteinsson, yang merupakan penyiasat utama.
"Terdapat keperluan perubatan yang tidak dapat dipenuhi, dan komuniti penyakit Alzheimer telah menunggu saat ini. Saya memuji Biogen, FDA, komuniti perubatan, dan pesakit serta rakan kajian mereka atas kegigihan mereka dalam berusaha untuk menjadikan pengumuman hari ini menjadi kenyataan, ”tambahnya.
Syarikat itu mengatakan bahawa set data yang lebih besar menunjukkan bahawa - dalam salah satu percubaan, sekurang-kurangnya - peserta yang menerima dos aducanumab yang tinggi mempunyai penurunan kemahiran berfikir 23% lebih sedikit dan juga menunjukkan penurunan penurunan dalam ukuran kemampuan kognitif yang lain.
Walaupun begitu, syarikat tidak menyatakan maksudnya, dari segi kehidupan harian para peserta dan sama ada kadar penurunan yang lebih rendah memberi perbezaan yang sebenarnya kepada kemampuan peserta untuk mengekalkan kehidupan yang bebas.
Walaupun pengumuman Biogen baru-baru ini dapat memberi harapan baru kepada Alzheimer untuk masa depan, beberapa pakar tetap ragu-ragu mengenai daya tahan ubat tersebut dan sama ada ia akan mendapat persetujuan FDA.
"Kebolehlaksanaan pengarsipan seperti itu tidak diketahui, mengingat hasil yang bercampur-campur. Pada pandangan kami, Biogen agak putus asa untuk mendorong pertumbuhan […] jadi perubahan dalam naratif sangat diperlukan, ”komen penganalisis kanan bioteknologi RBC Capital Markets, Brian Abrahams.
